ABD, hastalığı mütevazı bir şekilde yavaşlatan Alzheimer ilacını onayladı



ABD, hastalığı mütevazı bir şekilde yavaşlatan Alzheimer ilacını onayladı

İlaç, tipik bir yıllık tedavi için yaklaşık 26.500 ABD Dolarına (38.500 ABD Doları) mal olacak. Eisai, fiyatın, yaşam kalitesinin artması, bakıcıların yükünün azalması ve diğer faktörler açısından ilacın faydasını yansıttığını söyledi. Şirket, değerini yılda 37.000 ABD dolarının üzerinde olarak belirledi, ancak hastalar ve sigortacılar için maliyetleri azaltmak için daha düşük fiyatlandırdığını söyledi. Yakın zamanda ilacın değerini değerlendiren bağımsız bir grup, ilacın uygun maliyetli olması için yıllık 20.600 ABD dolarının altında fiyatlandırılması gerektiğini söyledi.

ABD’de yaklaşık 6 milyon insan ve dünya çapında daha pek çoğu, beynin hafıza, muhakeme, iletişim ve günlük görevler için gerekli olan bölgelerine kademeli olarak saldıran Alzheimer’a sahiptir.

FDA’nın onayı, Alzheimer’ın erken belirtileri olan ve hala bağımsız olarak veya minimum yardımla yaşayabilen 800 kişide yapılan bir orta aşama çalışmasına dayanıyordu.

O zamandan beri Eisai, FDA’nın ilacın faydasını doğrulamak için gözden geçireceği 1800 hastadan oluşan daha büyük bir çalışmanın sonuçlarını yayınladı ve bu yıl daha sonra tam onayın yolunu açtı.

Daha büyük çalışma, hastaların sonuçlarını hafıza, muhakeme ve diğer bilişsel yetenekleri ölçen 18 puanlık bir ölçekte izledi. Doktorlar, derecelendirmeyi hastayla yapılan görüşmelerden ve yakın temastan derler. 18 ay sonra, Leqembi alan hastalar sahte infüzyon alan hastalara göre daha yavaş düşüş gösterdi – ölçekte yarım puandan daha az bir fark -. Gecikme beş ayı biraz aştı.

Bu farkın hastalar için daha fazla bağımsızlık gibi gerçek faydalara dönüşüp dönüşmediği konusunda çok az fikir birliği var.

Vanderbilt Üniversitesi’nde bir nöroloji araştırmacısı olan Dr Matthew Schrag, “Çoğu hasta farkı fark etmeyecek” dedi. “Bu gerçekten oldukça küçük bir etki ve muhtemelen klinik olarak anlamlı diyeceğimiz eşiğin altında.”

Schrag ve diğer bazı araştırmacılar, anlamlı bir iyileşmenin 18 puanlık ölçekte en az bir tam puanlık bir fark gerektirdiğine inanıyor.

Leqembi, Alzheimer’ın ayırt edici özelliklerinden biri olan amiloid adı verilen yapışkan bir beyin proteinini temizleyerek çalışır. Ancak hastalığa neyin neden olduğu tam olarak net değil. Bir dizi başka amiloid hedefli ilaç başarısız oldu ve birçok araştırmacı artık kombinasyon tedavilerine ihtiyaç duyulacağını düşünüyor.

Benzer bir ilaç olan Aduhelm, etkinliği konusundaki tartışmalarla gölgelendi.

FDA, bu ilacı 2021’de ajansın kendi dış uzmanlarının tavsiyesine karşı onayladı. Doktorlar ilacı reçete etmekte tereddüt etti ve sigortacılar teminatı kısıtladı.

FDA, Leqembi’yi onaylamadan önce aynı uzman paneline danışmadı.

Yeni ilacı çevreleyen “daha az drama” olsa da, Schrag aynı endişelerin çoğunun geçerli olduğunu söyledi.

“Bu hafif, ölçülebilir fayda, yüksek fiyat etiketine ve hastaların yaşayabileceği yan etkilere değer mi?” O sordu. “Oldukça ciddi şüphelerim var.”

Eisai’nin çalışmasındaki hastaların yaklaşık yüzde 13’ünde beyinde şişlik ve yüzde 17’sinde küçük beyin kanamaları vardı, bu yan etkiler daha önceki amiloid hedefli ilaçlarda görüldü. Çoğu durumda bu problemler, baş dönmesi ve görme problemlerini içerebilen semptomlara neden olmadı.

Ayrıca, kan sulandırıcı ilaçlar kullanan iki kişi de dahil olmak üzere birkaç Leqembi kullanıcısı ilacı alırken öldü. Eisai, ölümlerin ilaca bağlanamayacağını söyledi. FDA etiketi, doktorları kan sulandırıcı kullanan hastalara Leqembi reçete etmeleri durumunda dikkatli olmaları konusunda uyarır.

Sigortacılar, ilacı yalnızca şirket araştırmasındaki gibi hafif semptomları olan ve amiloid birikiminin doğrulandığı hastalar gibi kişiler için karşılayacaktır. Bu genellikle pahalı beyin taramaları gerektirir. Beyin şişmesi ve kanamasını periyodik olarak izlemek için ayrı bir tarama türü gerekecektir.

İlacın kullanıma sunulmasındaki kilit soru, 60 milyon yaşlıyı ve diğer Amerikalıları kapsayan ABD federal sağlık planı Medicare’in kapsama kararı olacaktır. Ajans, Aduhelm’in kapsamını ciddi şekilde kısıtladı, esasen ABD pazarını yok etti ve Biogen’i ilaç için pazarlama planlarından vazgeçmeye sevk etti.

Eisai yöneticileri, ilaçlarının verilerini Medicare yetkilileriyle tartışmak için aylar harcadıklarını söyledi. FDA, muhtemelen bu yılın sonlarında ilacın faydasını onaylayana kadar kapsama alanı beklenmiyor.

Eisai’nin ABD’li CEO’su Ivan Cheung, “Bir kez bir Medicare kararımız olduğunda, o zaman ilacı ülke genelinde gerçekten piyasaya sürebiliriz” dedi.

Cambridge, Massachusetts’ten 73 yaşındaki Betsy Groves’a 2021’de Alzheimer teşhisi kondu. Harvard eğitim okulunda eski bir öğretim görevlisi olan Betsy Groves, bazı öğrencilerin isimlerini hatırlamakta ve soruları yanıtlamakta güçlük çektiğini fark etti.

Bilişsel bir muayeneye dayanan ilk teşhisi, daha sonra amiloid için pozitif bir testle doğrulandı.

Groves, potansiyel yan etkilere ve infüzyon ihtiyacına rağmen Leqembi’yi denemeye “fazla istekli” olduğunu söyledi.

Groves, “Benim için, o ilaç piyasaya çıktığı anda – ve doktorumun onayını aldığımda – onu alacağım,” dedi.

erişim noktası


Kaynak : https://www.smh.com.au/world/north-america/us-approves-alzheimer-s-drug-that-modestly-slows-disease-20230107-p5cayi.html?ref=rss&utm_medium=rss&utm_source=rss_world

Yorum yapın

SMM Panel PDF Kitap indir